Článek
Nina se narodila jako zdravé dítě. Ráda malovala, tančila a zpívala. O Vánocích, když chodila do první třídy, začala být unavená a šilhat. Lékaři jí diagnostikovali nádor na mozku.
„Dva dny jsme byli naprosto paralyzovaní, bez schopnosti racionálně uvažovat. Jedete na režim přežití, kladete si otázku, proč se to děje zrovna vám,“ říkají Martin a Kristýna Chovancovi, rodiče zesnulé Niny.
Vzácný difuzní intrinsický pontinní gliom (DIPG) zasahuje mozkový kmen, kde jsou uložena životně důležitá centra, a má krutou prognózu - většina dětí se nedožije jednoho roku. Otec Niny, sám lékař, však za pomoci kolegů našel klinickou studii v Paříži. Nina do ní byla zařazena a celá rodina se tam na tři měsíce přestěhovala. Léčba nakonec přinesla jen drobné zlepšení, dívka po třech měsících zemřela.
Vše z vlastní iniciativy
Že existuje experimentální terapie v zahraničí, si museli zjistit sami. Aby se do ní Nina dostala, trvala nezbytná administrativa třicet dnů. „Nejeví se to jako dlouhá doba, ale pro naši dceru to byla ve finále třetina její zbývající délky života,“ vzpomíná Chovancová. „Když víte, že je šance na léčbu v zahraničí, a čekáte na vyjádření, máte pocit, že půjdete klepat na dveře, aby vám to podepsali,“ dodává. Založili Nadační fond Nina a přes formulář S2, který potvrzuje úhradu péče v jiném státě EU, se nakonec do Francie dostali.
Další zkušenost má i Jana Losová, předsedkyně a zakladatelka spolku Taysachs. Když její dceři Barboře zjistili, že trpí vzácnou Taysachsovou chorobou, vzala situaci do svých rukou. Získala kontakt do švýcarského Bernu a v rámci založeného spolku dokázala vyjednat vstup do studie i dalším Čechům a Slovákům.
„To, co jsme zvládli, nebylo díky funkčnímu systému, ale díky práci mě a mého manžela. Komunikovat vše se Švýcarskem bylo velmi náročné, pacienti nemají šanci, pokud jejich rodiny nejsou proaktivní. Když nám zavolali, během víkendu jsme se tam přesunuli,“ uvedla v Poslanecké sněmovně u kulatého stolu pořádaného Václavem Pláteníkem (KDU-ČSL). Vše zařizovala sama. „Na oficiální dopisy a prosby naši zákonodárci vůbec nereagovali.“
Chybí koordinátor péče
Pacienty se vzácnými onemocněními trápí mnoho otázek. „Která studie – když už ji sami najdou – je vhodná? Kdo to zaplatí?“ přibližuje Anna Arellanesová, předsedkyně České asociace pro vzácná onemocnění. Lidé často vůbec nevědí, že někde nějaké probíhají. Případ Losové je podle ní zvláštní v tom, že i když se o možnostech rodiny dozví, nemají obvykle kapacitu a schopnosti samy vše zorganizovat.
Tuto úlohu zatím zastupují sestry a lékaři, což vede k jejich vytížení. Pomoci by mohl podle Arellanesové koordinátor péče pro vzácná onemocnění. „Rozjíždí se onkologičtí koordinátoři, to je super. Chybí však někdo, kdo provede pacienty celým procesem. Nemůžeme si dovolit čekat na evropskou legislativu, musíme jednat na národní úrovni.“
Chybí podle ní také hlídací systémy, které by lidem připomenuly, že se nová klinická studie otvírá. Podle ministerstva zdravotnictví se dokončují práce na jednotném uživatelském webu, kde budou informace pro odborníky i pacienty. Kdy se však má spustit, resort nesdělil.
Zvlášť pro dětské pacienty může být doba čekání osudová. Martin Chovanec se proto přiklání k zavedení rychlého „fast track“ režimu, jenž by zrychlil administrativní proces u rychle se zhoršujících onemocnění.
„Nejsme dost atraktivní“
U vzácných onemocnění se nejmodernější léčebné možnosti nenacházejí v každé členské zemi Evropské unie. Nemocní se k nim dostanou díky mezinárodním spolupracím a Evropským referenčním sítím, specializovaným propojením evropských zdravotnických pracovišť. „Když se v Evropské unii lék schválí, tak je zásadní omezení v tom, že ho firmy nemají zájem nabízet ve všech zemích. Nevyplatí se jim to,“ řekl bývalý ministr zdravotnictví Vlastimil Válek (TOP 09).
Stejná situace platí i pro klinické studie, v České republice se pro nízký počet pacientů většinou neotvírají. „Je-li studie schválená v EU, tak by měla být otevřená pro všechny občany ze všech zemí,“ apeloval Válek. Podle odborníků je ale pro farmaceutický průmysl Česko nedostatečně atraktivní, a tak cílí raději na státy s více obyvateli.
Tyto problémy oficiálně přiznává Národní strategie pro vzácná onemocnění vydaná ministerstvem zdravotnictví v březnu tohoto roku. Slibuje zásadní změny, jako je zavedení koordinátorů či centrálních registrů, sama o sobě ale nenabízí konkrétní řešení. Ty mají přinést až navazující implementační plány v letech 2027 až 2035. Jak budou vypadat, se ministerstvo nevyjádřilo.
Lékaři nesou odpovědnost
V oblasti vzácných onemocnění se vyvíjí nové léčebné možnosti rychle. Když pro nemocného mohou představovat jedinou naději, často jsou ještě ve fázi testování, tedy neregistrované. I takový přípravek mohou lékaři předepsat, odpovědnost jde však plně za nimi. „Když to lékaři chtějí z dobré vůle udělat, nic je v podstatě nechrání. Dokážu si představit tu jejich nejasnou roli. Pokud pacient opravdu bude informován a dostane k léku data, mohl by sdílet odpovědnost s lékařem,“ uvedl Tomáš Boráň, ředitel Státního ústavu pro kontrolu léčiv.
Úředně schválené postupy léčby někdy nestačí. „Běžně se setkáváme se situací, kdy potřebujeme pacientovi dát něco, co nemáme v České republice. To je denní chleba,“ přiznal Peter Múdry, primář dětské onkologie FN Brno.
Souhlasí i Lucie Šrámková, onkoložka z FN Motol a Homolka. Z experimentální léčby se pro ně v řadě případů v podstatě stává standard péče, protože jiná možnost záchrany života už zkrátka neexistuje. „Riziko bereme na sebe.“
Revizní lékaři, kteří neobvyklou léčbu posuzují, pracují s paragrafem 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění. Ten umožňuje zdravotní pojišťovně uhradit ve výjimečných případech i takovou zdravotní péči, která jinak není z veřejného pojištění hrazena. „Pokud je ale takových pacientů třicet, přestože to bude jediná možnost péče, nelze je označit za výjimečné,“ řekl Jan Zapletal, vrchní ředitel sekce ekonomiky a zdravotního pojištění ministerstva zdravotnictví.
Většina vzácných onemocnění je genetického původu a propukne už v dětství. Diagnostika může trvat několik let. Zhruba třetina nemocných dětí se nedožije pátých narozenin. „Říká se, že když ztratíte dítě, čas je lék, že stačí vydržet. Vnímám to jinak, nejsem ve stádiu, kdy bych to mohla říct. A asi nikdy neřeknu,“ sdělila Kristýna Chovancová.
Článek zpracoval Jaromír Dezort.
