Vzácní, ale ne dost výjimeční. „Léčba se zamítá“

Aby mohl její starší syn chodit co nejdéle, žádala pro něj Eva Máchová u zdravotní pojišťovny úhradu léku, který se zatím pacientům neproplácí. Má diagnostikované vzácné onemocnění, které způsobuje ochabování svalů – Duchennovu svalovou dystrofii. Pojišťovna ale jejich žádost zamítla.

„Argumentují, že syn nesplňuje podmínku jedinečného případu,“ vysvětluje Máchová.

V podobných případech se žádá podle takzvaného „paragrafu 16“, který umožňuje mimořádnou úhradu léku při splnění tří podmínek. Zaprvé musí jít o léčbu nehrazenou ze zdravotního pojištění, zadruhé o jedinou možnost léčby a zatřetí o výjimečný případ.

Právě na poslední bod narazila Eva Máchová se synem. Hledisko výjimečnosti se totiž u těchto žádostí posuzuje různě. Někdy stačí velmi vzácná diagnóza, jindy výjimečně rychlý postup onemocnění. V jejich případě ale pojišťovna ve zdůvodnění argumentovala, že nemoc je sice vzácná, ale vzhledem k tomu, že by se takto mohlo léčit minimálně 70 dalších pacientů, „se nejedná o výjimečný případ“.

„U nás je to ale o to paradoxnější, že moji synové mají defekt genu na místě, kde ho nikdo jiný nemá. Kdybychom pátrali do důsledku, tak jsou skutečně unikátní,“ vysvětluje Machová. O úhradu léku zkoušela zatím zažádat pro staršího syna. I druhý syn ale má diagnostikované stejné onemocnění.

Podobných případů se objevilo v poslední době v Česku několik – pacienti byli s nějakým typem vzácného onemocnění pojišťovnou odmítnuti právě z důvodu, že nejsou unikátní. Upozorňuje na to Česká asociace pro vzácná onemocnění (ČAVO), která se tak ptá, jakým způsobem se bude rozhodovat.

„Od druhé poloviny loňského roku je pojišťovnami častěji zamítaná léčba pro pacienty se vzácným onemocněním. Čím dál častěji se na nás lidé obrací s tím, co mají dělat. Týká se to především nových přípravků,“ popisuje René Břečťan, místopředseda ČAVO.

Stejné zdůvodnění jako synovi Evy Máchové dorazilo také Kateřině Boháčové, která žije s diagnózou hypofosfatázie. Netvoří se jí enzym alkalické fosfatázy, což způsobuje mimo jiné problémy s kostmi. Následkem jsou opakované zlomeniny, momentálně má žena nedohojené kosti v obou nohách.

„Pojišťovna uznala, že léčba je pro mě jedinou možností, ale zároveň dodala, že nejsem výjimečný případ,“ popisuje Boháčová.

Soudy se zabývají podobnými případy opakovaně, výsledky jsou různé, někdy dají za pravdu pojišťovně, jindy pacientovi. Ukazuje se tak, že je opravdu vždy potřeba nahlížet na případy individuálně. Ale například na podzim Nejvyšší správní soud v jednom z rozsudků uvedl, že vzácné onemocnění samo o sobě neznamená, že by měl mít pacient nárok na úhradu léku, ale zároveň nelze pacienta odmítnout jen s tím, že by mohlo být podobných případů více.

Oba pacienti, které jsme zmínili, jsou klienty Všeobecné zdravotní pojišťovny, a tak se na ni Seznam Zprávy obrátily s dotazem, proč dochází k častějšímu zamítání léčby v případě pacientů se vzácným onemocněním, jak uvádí Česká asociace pro vzácná onemocnění, a jestli jde o finanční důvody.

„VZP dlouhodobě v 96 % podaných žádostí o mimořádnou úhradu zdravotních služeb jinak nehrazených rozhodne kladně, žádosti vyhoví. Totožný poměr potvrzují i data z prvních dvou měsíců 2026, není pravda, že by se trend měnil, nebo dokonce že by ze strany pojišťovny došlo k přijetí jakéhokoli opatření (z důvodů finančních či jakýchkoli jiných) pro omezení schvalování těchto žádostí,“ sdělila mluvčí VZP Viktorie Plívová.

Je ale třeba připomenout, že nejde o postup konkrétní pojišťovny. VZP je pouze v Česku největší, a tak na ni míří žádosti také nejčastěji. A ani Česká asociace pro vzácná onemocnění nemá v úmyslu nijak útočit na zdravotní pojišťovny. Jde jim o vyjasnění pravidel, aby pacienti chápali, jakým způsobem se rozhoduje.

„V minulosti to takhle úplně nebylo, protože naopak mezi pojišťovnami a výrobci docházelo k dohodám u různých diagnóz, že při konkrétních indikacích se lék hradit bude. Teď ale úplně nevíme, co se děje. Kdybych to vzal ad absurdum, tak přes ‚paragraf 16‘ by tedy za jednu diagnózu měl nárok jen jediný pacient,“ dodává Břečťan.

Častěji se podle něj také stává, že pojišťovny v odůvodněních zpochybňují proces samotných klinických studií. Ze zkušeností místopředsedy ČAVO se tohle dříve také nestávalo.

Seznam Zprávy před časem popisovaly případ onkologické pacientky, které byla rovněž mimořádná žádost o léčbu zamítnuta, ačkoliv ji deset specialistů doporučilo a označilo za jedinou možnost. Odborníci varují, že současný systém není dostatečně transparentní.

Seznam Zprávy se proto ptaly na schvalování mimořádných žádostí také ministra zdravotnictví Adama Vojtěcha (za ANO), když představoval novou Národní strategii pro vzácná onemocnění 2026–2035.

„Snažíme se sjednocovat rozhodovací praxi pojišťoven. Vždycky je možné postupy zlepšovat, ale myslím si, že se podařilo v tomto ohledu posunout vpřed, protože dříve nebyla například možnost odvolání. Dnes tuto alternativu pacienti mají,“ reagoval Vojtěch.

Právě nová strategie by měla dále pacientům se vzácným onemocněním pomoct – například aby se dostávali rychleji ke správné diagnóze, nebo nebloudili systémem od lékaře k lékaři. K tomu má také přispět zavedení role koordinátora péče.

„Stále je na čem pracovat. Maximální podpora končí dovršením 19. roku, kdy pacient odejde do péče lékaře pro dospělé,“ upozorňuje zástupkyně pacientů Anna Hlavicová, která žije se svalovou spinální atrofií. Podle ní je tak například potřeba zlepšit propojení lékařské a sociální péče pro dospělé pacienty.

Pokud zůstaneme u léků, je potřeba za velký pokrok označit novelu zákona, která byla přijata v roce 2022. Umožňuje, aby pacienti se vzácným onemocněním měli hrazené i zcela nové léky, které jsou přitom extrémně nákladné. A při běžném posuzování by měly jen malou šanci uspět.

Jedná se například o přelomový lék na svalovou dystrofii nebo achondroplazii. Od roku 2022 se takto objevilo 71 žádostí (některé ještě probíhají) o úhradu léku. Nově se začalo z veřejného zdravotního pojištění díky novele hradit 28 přípravků.

„Tento mechanismus významně rozšířil dostupnost inovativních terapií pro pacienty, kteří byli dříve bez standardní léčebné možnosti, nebo odkázáni na mimořádný postup podle ‚paragrafu 16‘,“ komentuje Státní ústav pro kontrolu léčiv, že novela je pro pacienty „jednoznačně přínosná“.

S tím souhlasí také Asociace inovativních farmaceutických firem, podle které tak český systém schvalování úhrad inovativních léků patří k nejprogresivnějším v Evropě. Zároveň ale upozorňuje, že ve druhé polovině loňského roku počet neschválených žádostí vzrostl.

Ne každý lék na vzácná onemocnění se navíc z formálních důvodů do systému může dostat. Potřebuje totiž takzvanou „orphanovou designaci“ od Evropské lékové agentury (EMA).

„V praxi však dochází k tomu, že pokud do stejné indikace přichází další léčivý přípravek, orphanovou designaci již nezíská. Ta je totiž přiznána pouze prvnímu z nich. To znamená, že i léčivý přípravek, který je schválený EMA jako bezpečný a účinný, nemusí splnit tuto formální podmínku,“ vysvětluje výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu David Kolář.

Přitom vyšší konkurence léčivých přípravků může vést k nižší ceně, což se samozřejmě českému zdravotnictví vyplatí. Navíc, jak uvedl na nedávné debatě Zdravotnického deníku dnes už bývalý ředitel Všeobecné zdravotní pojišťovny Zdeněk Kabátek, léky na vzácná onemocnění neohrožují finanční stabilitu zdravotnického systému. A to ani v případě, kdyby se jejich schvalování uspíšilo.

Loni takto Všeobecná zdravotní pojišťovna zaplatila 2,6 miliardy korun za léčbu přípravky pro vzácná onemocnění, a to 1260 svým klientům. Pro srovnání – jen náklady na léčbu potíží souvisejících s obezitou vyjdou rozpočet na 30 miliard korun ročně.