Článek
Vědci pomocí nové léčby vůbec poprvé dokázali zpomalit průběh Huntingtonovy choroby. Dle odborníků z britské University College London může tento objev znamenat skutečný průlom pro pacienty s chorobou, která se časem zhoršuje a je nevyléčitelná.
V rámci studie vědci pracovali s genovou terapií AMT-130, podávanou do mozku pacientů. Studie se zúčastnilo 29 pacientů. Těm, kterým byl lék podáván ve vyšších dávkách, se rozvoj nemoci zpomalil za tři roky terapie až o 75 procent, uvádí nizozemsko-americká společnost uniQure, zabývající se genovou terapií.
Očekává se, že jediná dávka nově vyvinutého léku by mohla účinkovat po celý život nemocného, zmiňuje britský The Independent.
Výsledek studie může dle hlavního výzkumníka Centra pro Huntingtonovu chorobu při University College London Eda Wilda znamenat průlom v boji proti dosud neléčitelné nemoci. „Na základě výsledků se zdá pravděpodobné, že AMT-130 bude prvním schváleným lékem na zpomalení Huntingtonovy choroby, což je skutečně převratná událost,“ uvedl Wild.
„Pacienti v rámci studie prokazovali dlouhodobou stabilitu, což u Huntingtonovy choroby obvykle nebývá zvykem. Jeden z testovaných pacientů se dokonce navrátil do práce,“ dodal vedoucí přelomového výzkumu.
Podobně se k novému objevu vyjádřila také hlavní vědecká poradkyně londýnské studie, profesorka Sarah Tabrizi. „Pro pacienty má AMT-130 potenciál zachovat každodenní funkce, umožnit jim déle pracovat a významně zpomalit průběh nemoci,“ prohlásila.
V Česku nemocí trpí každý desetitisící člověk
Huntingtonova choroba se řadí mezi neurodegenerativní nemoci, při kterých odumírají buňky v mozku. Nemoc se u člověka obvykle projeví až ve středním věku, prvotními příznaky jsou výkyvy nálad, podrážděnost či deprese. Server BBC označuje chorobu za jednu z nejkrutějších nemocí.
V pozdějším stádiu dochází u nemocných k závažnějším problémům, nechtěným trhavým pohybům, problémům s mluvením, mimikou a polykáním, postupující demenci či hrozbě celkového ochrnutí. Choroba působí kromě mozku také na svaly, které odumírají, pacientům hrozí rovněž selhání srdce či řídnutí kostí.
Podle dat Rehabilitační nemocnice Beroun z roku 2018 nemocí v Česku trpí přibližně tisíc pacientů, což odpovídá výskytu jednoho nemocného na deset tisíc lidí.
