Český lék na rakovinu nebude. PPF odložila klíčový projekt, další pokračují

Přípravek zvaný DCVAC, určený k léčbě nádorů, se zrodil před lety na základě výzkumů Fakultní nemocnice Motol a 2. lékařské fakulty Univerzity Karlovy. Látku, která se vyrábí individuálně pro každého pacienta z dendritických buněk odebraných z jeho vlastní krve, přes 12 let vyvíjela a testovala biotechnologická firma Sotio. Ta vznikla původně právě kvůli tomuto programu pod patronací PPF. Dnes je Sotio samostatnou biotechnologickou divizí skupiny.

Projekt DCVAC byl dlouho hlavním výzkumným projektem Sotia. Firma vyvinula a testovala jeho varianty na léčbu karcinomu prostaty, vaječníků a ledvin. Nejdál se Sotio dostalo s vývojem DCVAC na prostatu. Šance, že by se původem česká vakcína mohla registrovat a nasadit do běžné klinické praxe po celém světě, ale letos definitivně padly.

„Látku jsme testovali v rozsáhlé a velmi drahé studii v poslední fázi klinických testů, v takzvané fázi 3. Výsledky studie byly publikovány v prestižním mezinárodním časopise. Bohužel studie neprokázala, že na skupině pacientů, na kterých jsme lék testovali, bychom viděli významné zlepšení přežití,“ řekl v rozhovoru pro SZ Byznys šéf Sotia Radek Špíšek. Projekt tak fakticky končí.

Rozhodující klinická studie 3. fáze na DCVAC na prostatu se rozjela v roce 2014. Podobně rozsáhlým testováním musí projít před uvedením na trh každý nový léčebný přípravek. V případě DCVAC bylo do studie zařazeno 1 200 pacientů z Evropy a USA. Dvě třetiny testované skupiny dostávaly léčivo ze Sotia, třetina absolvovala standardní léčbu. Výsledky obou skupin se pak porovnávaly.

„Léčba karcinomu prostaty se posledních osm až devět let proměnila. Objevil se nový typ léčby a v naší studii jsme měli jak pacienty léčené původním typem protinádorové léčby, tak pacienty, kteří dostávali novou léčbu. Ukázalo se, že náš přípravek statisticky významně pomáhá pacientům s původním typem léčby. Ale u pacientů s novým typem už významný rozdíl vidět nebyl,“ popisuje Špíšek.

Do vývoje DCVAC vložila PPF prostřednictvím Sotia obrovské peníze. Špíšek nechtěl přesnou sumu uvést. „Náš výzkum stál méně než obdobné údaje od západních farmaceutických firem, pořád jde ale o investici v řádu vysokých desítek až nízkých stovek milionů dolarů,“ řekl pouze.

Kromě léčiva na prostatu Sotio testovalo také varianty DCVAC na nádory plic a vaječníků, v tomto případě byly provedeny méně obsáhlé předběžné studie.

„Výsledky byly publikovány v mezinárodním vědeckém tisku a dopadly pozitivně. Jak u plic, tak u vaječníků studie ukázaly, že dlouhodobé podávání DCVAC prodlužuje statisticky významně přežití pacientů.Tyto menší studie ale nemohou sloužit jako podklad pro registraci látky. Dalším krokem pro Sotio je tak přemýšlení, jestli se rozhodneme udělat fázi 3 i u těchto programů,“ řekl Špíšek.

Proti rozjezdu dalších drahých rozsáhlých testů DCVAC ale mluví fakt, že takzvané buněčné terapie jsou na ústupu kvůli své komplikovanosti a nákladům na logistiku. Přípravek DCVAC se vyrábí v pražských laboratořích Sotia. Při aplikaci například pacientům v USA je třeba nejprve dopravit do Prahy jejich odebranou krev a pak opět posílat letecky zpátky zpracovanou vakcínu. Tyto postupy ale zkomplikovala covidová pandemie.

„Došlo k extrémnímu snížení dostupnosti letecké přepravy, ke zhoršení logistických možností. A komplikace s přepravou biologických vzorků nám v posledním roce, roce a půl prakticky znemožnily tyto studie dál provádět,“ říká Špíšek.

Sotio má plán, jak několikaleté testování ve 3. fázi provádět, má zpracované základní ekonomické analýzy, bere v úvahu logistickou náročnost celé akce. Ale jsou tu další zádrhely: „Během covidové krize se kvůli vyčerpání zdravotníků a přeplnění nemocničních center zhoršila hlavně v USA schopnost nemocnic provádět klinické studie,“ podotýká Špíšek. „V tomto světle si neumíme představit, že bychom dál dělali tyto studie, které trvají 7 až 8 let, stojí mnoho peněz a během nich člověk neví, jak se testování vyvíjí. V současné době jsme proto pozastavili vývoj všech tří DCVAC programů,“ dodal.

Sotio ale pokračuje ve vývoji dalších léčiv, jejichž projekty v posledních letech nakupovalo ze zahraničí. „Jsme biotechnologická firma, která nesází na jeden produkt. Máme tři další technologické platformy a pro každou několik vývojových programů. Ve fázi klinického testování jsou nyní další tři,“ říká Špíšek.

Novou vlajkovou lodí firmy se stal přípravek SOT101 na bázi bílkoviny, zvané interleukin-15, který zvyšuje imunitní reakci organismu proti nádorovému bujení.

Původní myšlenka se zrodila ve francouzské firmě Cytune Pharma, projekt v rané vývojové fázi odkoupilo Sotio a s penězi od PPF provedlo první klinické testy.

„Při předchozích zkouškách jsme tuto látku aplikovali desítkám lidí v Evropě a v USA. Dnes víme, jakou dávku můžeme bezpečně podat, máme zmapované nežádoucí účinky. To nám umožňuje se posunout do rozsáhlejších studií,“ řekl Špíšek.

Nádory pacientů se podle něj při léčbě SOT101 zmenšují, projekt vypadá nadějně. Svědčí o tom i fakt, že ve fázi 2 bude Sotio přípravek testovat ve spolupráci s americkým farmaceutickým kolosem Merck. V rámci testů se SOT101 bude podávat v kombinaci s dalším onkologickým léčivem z dílny Mercku, výzkumníci si od toho slibují větší efekt.

Výhodou SOT101 je, že se dá vyrábět hromadně pro různé pacienty, nestojí na individuální buněčné terapii, což snižuje finanční náklady i nároky na logistiku. Do chystané společné klinické studie s Merckem bude zařazeno zhruba 50 pacientů, zkoušet se bude účinek na různé typy nádorů na několika onkologických pracovištích včetně brněnského Masarykova onkologického ústavu a pražských klinik na Karlově náměstí a v Motole.

Dalším nadějným projektem Sotia je vývoj léčiva založeného na spojení molekuly, jež umí v těle najít nádorové buňky, s toxickou látkou, která nádor ničí (tzv. metoda ADC).

Metoda se zatím zkoušela laboratorně, od dubna by se měly rozjet první klinické testy. „Prošli jsme všemi schvalovacími procesy jak ve Spojených státech, tak v Evropě. Víme už skoro se stoprocentní jistotou, že první centrum, které tuto studii začne, bude brněnský Masarykův onkologický ústav. Studie je už schválená i českým SÚKLem a my všichni doufáme, že kolem Velikonoc začneme přípravek testovat u pacientů s nádory slinivky a žaludku,“ říká Špíšek.

Naděje Sotio nyní vkládá také do buněčné terapie označované zkratkou BOXR – dalšího vývojového projektu, který firma odkoupila loni od americké společnosti Unum Therapeutics. Klinické testování by se podle Špíška mělo rozjet během několika týdnů, první pacient se této terapii podrobí v USA.

Covidová pandemie vyvolala zájem investorů o farmaceutický výzkum. „Téměř během celé dvouleté covidové pandemie platilo, že nesnížila chuť investorů do biotechnologických projektů. A u farmaceutických firem, které už mají zavedené léky uvedené na trh, dokonce došlo k boomu z hlediska apetitu investorů,“ říká Špíšek.

Investorskému boomu pomohlo i to, že centrální banky ve snaze povzbudit ekonomiku vrhaly do oběhu velké objemy peněz. „Navíc byly vidět fascinující úspěšné příběhy typu BionTech nebo Moderna, které úžasně zhodnotily peníze lidí, kteří do nich v časných fázích investovali,“ připomíná Špíšek. Biotechnologický a farmaceutický průmysl během covidové krize zaznamenal boom i co se týče množství nových firem uváděných na burzu.

Zhruba od konce loňského léta začal ale farmaceutický investorský boom opadat. Brzdila ho nastupující inflace, banky začaly zvedat úrokové sazby a zdražovat peníze. „V posledním čtvrtletí už je vidět zásadní odliv investorů z riskantního biotechnologického sektoru,“ říká šéf Sotia.

„Odliv investorských peněz se projevil tím, že hodnota biotechnologických firem na burze v posledním čtvrtletí klesá. Valuace biotechnologických firem na amerických burzách spadly o průměrně 60 až 70 procent, pro vznikající i zavedené firmy je mnohem těžší získat financování,“ popisuje.

Sotio tím podle Špíška zatím není dotčeno, protože jej vlastní a financuje PPF. „Naše podpora z PPF je dlouhodobá, založená na strategickém výhledu v horizontu tří až pěti let,“ říká. I pro Sotio ale roste nejistota. „Nevíme, jaké budou dopady současného válečného konfliktu na Ukrajině. Ale zatímco veřejně obchodované firmy musí slevovat ze svých plánů, my zatím díky zajištěnému financování ze strany PPF pokračujeme ve všech programech tak, jak jsme si naplánovali,“ dodává.